同济大学生命科学与技术学院高绍荣教授课题组与中国科学院生物物理所王晓群教授课题组在《Cell Research》杂志合作发表研究成果“CRISPR/Cas9-mediated genome engineering of the ferret”。

        自1933年以来，雪貂就被认为是一个研究人类疾病很有价值的动物模型。这是因为它们在生理学方面与人具有极高的相似性，包括脑功能特征（具有脑沟回结构，而小鼠没有）和生殖生物学特征。同时，在包括癌症、流感病毒感染以及囊性纤维化症等疾病病理特征方面也与人有高度的相似性。然而，相比与其它模式动物，雪貂的实验动物应用受到很大的限制，因为其无法像小鼠或大鼠那样被进行精确的遗传修饰。

        在这项研究里，研究人员成功建立了雪貂的人工授精模型，并利用CRISPR/Cas9基因编辑系统对雪貂的Dcx、Aspm和Disc1三个基因分别进行了基因敲除，敲除效率高达73.3%。有趣的是，Dcx基因敲除造成了雪貂无脑回的表型，这与Doublecortin病人的表型非常相似。

          总而言之，本研究第一次证明了CRISPR/Cas9基因编辑系统可以高效地建立基因敲除的雪貂模式动物。

        高绍荣教授课题组的寇晓晨为本论文的共同第一作者，高绍荣教授与王晓群研究员为本文的共同通讯作者。本项目得到中国国家基础研发计划、中国科学院战略重点研究项目、中国国家自然科学基金委的资助。